Una vez finalizadas las distintas
sesiones y mesas de trabajo del VI CONGRESO INTERNACIONAL DE MEDICAMENTOS
HUÉRFANOS Y ENFERMEDADES RARAS celebrado en Sevilla del 14 al
16 de febrero de 2013 me parece importante compartir las CONCLUSIONES
que se tomaron el día de la Clausura.
1.- Existe un grave problema de inequidad en el acceso a las
pruebas diagnósticas y al tratamiento con medicamentos huérfanos. Su elevado
coste, su reducida utilización y su impacto sobre los recursos sanitarios,
hacen aconsejable su incorporación a una futura cartera básica de servicios. La
consecución de acuerdos entre Agencias evaluadoras y Comités de Expertos de las
diferentes Comunidades Autónomas contribuiría a una mayor equidad en la
atención de los pacientes, independientemente de donde vivan.
2.- Se evidencia la
necesidad de coordinar y homogeneizar las múltiples acciones institucionales
relativas al registro, la atención de pacientes y la investigación en
enfermedades raras. En este sentido, parece razonable que sea la Unión Europea
el referente esencial.
3.- De acuerdo con las
recomendaciones de la Unión Europea, los países miembros deben tener Planes de
Acción para las enfermedades raras antes de finales del 2013.
4.- La investigación en
enfermedades raras y en medicamentos huérfanos ya está rindiendo resultados
ciertamente contrastados y al mismo tiempo esperanzadores. Es importante que
las actuales incertidumbres presupuestarias, tanto en el ámbito público como en
el privado, no frenen la actual dinámica de progreso en el avance de la investigación
en este campo.
5.- En determinadas
enfermedades raras el trasplante representa una opción válida de tratamiento,
siendo importante que sea llevado a cabo por un equipo multidisciplinar con
amplia
experiencia. La
rentabilidad de los trasplantes en ciertas enfermedades raras es muy alta. No
solo el paciente trasplantado vuelve a nacer sino que a todo su entorno le
cambia sensiblemente la vida.
6.- El presente
Congreso promueve la realización de una encuesta nacional sobre enfermedades
raras. Esta se llevará a cabo a los profesionales de la oficina de farmacia,
con el fin de valorar su conocimiento sobre este tipo de patologías y a los
pacientes para detectar qué servicios específicos pueden ofrecerles estos
establecimientos sanitarios.
7.- Aunque el número de
propuestas de medicamentos huérfanos en la Unión Europea ha experimentado un
incremento sustancial en los últimos años, no ha ocurrido lo mismo con el de
nuevos medicamentos huérfanos autorizados, cuya tasa anual permanece
prácticamente constante. A pesar de la creciente convergencia con Estados
Unidos, la Unión Europea mantiene una notable inferioridad en la designación y
autorización de nuevos medicamentos huérfanos.
8.- Los objetivos
básicos de la investigación de medicamentos huérfanos son similares a los del
resto de los medicamentos. No obstante, presentan particularidades y
dificultades específicas que deben ser oportunamente consideradas y resueltas
desde el punto de vista regulatorio.
9.- El enorme vacío
terapéutico que existe en las enfermedades raras necesita proyectos
colaborativos interdisciplinares para desarrollar nuevos medicamentos para esas
enfermedades.
10.- La sinergia entre
las distintas Sociedades Científicas, Organizaciones Profesionales Sanitarias,
Asociaciones de Pacientes y Comunidades Autónomas constituye la vía óptima para
el abordaje eficiente de las enfermedades raras.
11.- Más de la mitad
del coste asociado a los cuidados de los pacientes con enfermedades raras recae
en sus familias y allegados.
12.- La figura del
cuidador del paciente con una enfermedad rara tiene una relevancia especial,
mayor que en otros tipos de patologías. Es fundamental facilitar y potenciar su
formación, así como dotarle de los medios necesarios, en aras de la mejor
atención a estos pacientes.
13.- El desarrollo de
un sistema ordenado de criterios de buenas prácticas clínicas y sociales para
las enfermedades raras constituye un nuevo campo de actuaciones que requiere un
alto nivel de compromiso institucional.
14.- La utilización de
productos de apoyo resulta fundamental para mejorar la calidad de vida de los
pacientes con enfermedades raras. Sin embargo, más de la mitad de ellos
desconoce su existencia, disponibilidad o su uso adecuado. Por tanto, la
actuación profesional del farmacéutico en este campo resulta de gran valor para
estos pacientes y sus cuidadores.
15.- La intervención
psicosocial reduce el estrés y mejora tanto el rendimiento académico como la
integración de los niños con enfermedades raras. Además, repercute
positivamente en varios indicadores objetivos de salud y de calidad de vida.
16.- Las personas con
liderazgo de opinión constituyen un elemento esencial en la divulgación y en la
concienciación social de estas patologías.
17.- La implicación de
la Casa Real en el Congreso de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras
supone un extraordinario estímulo para que las enfermedades raras y su entorno
dejen de ser marginales para la sociedad.
Finalmente, como se cantaba en uno de los videos finales, SI SE QUIERE, SE PUEDE. La lucha es dura y larga, pero la victoria es cada vez más posible.
